2025 áprilisában Ausztráliában egy hatéves kislány, Zara olyan kezelésben részesült, amely új fejezetet nyitott a köldökzsinórvér terápiás alkalmazásában.
A beavatkozás a Monash Children’s Hospital falai között zajlott, és különlegessége nemcsak a kezelés módjában, hanem annak hivatalos elismerésében is rejlik.
Saját köldökzsinórvér, terápiás céllal
Zara cerebrális parézis (CP) diagnózissal él. Kezelése során saját, születésekor eltárolt köldökzsinórvérét kapta meg, intravénás infúzió formájában.
A beavatkozás mindössze harminc percig tartott, teljesen biztonságosan zajlott le, és nem klinikai vizsgálat keretében történt, hanem orvosi indikáció alapján.
Ez különösen fontos mérföldkő: korábban Ausztráliában köldökzsinórvér-terápiát csak kutatási környezetben alkalmaztak, és akkor is kizárólag testvértől származó (allogén) mintával. Zara volt az első gyermek, akinél autológ, azaz saját köldökzsinórvért használtak fel, rutinszerű orvosi ellátás részeként.
Állami elismerés és finanszírozás
A kezelés az ausztrál gyógyszerhatóság, a Therapeutic Goods Administration által működtetett Special Access Scheme (kompasszionált hozzáférési program) keretében valósult meg. Ez azt jelenti, hogy az eljárást az ausztrál egészségbiztosítási rendszer (Medicare) elismerte és finanszírozta.
A kompasszionált hozzáférés olyan súlyos vagy életminőséget jelentősen rontó állapotok esetén alkalmazható, amikor nincs más hatékony terápiás lehetőség, de a szakmai adatok alapján indokolt lehet egy még nem teljeskörűen engedélyezett kezelés alkalmazása.
Kézzelfogható javulás Zara állapotában
A kezelés után rövid időn belül érzékelhető változások következtek be.
Zara szülei és kezelőorvosai arról számoltak be, hogy:
- javult az egyensúlya,
- csökkent az izommerevsége (spasticitás),
- új mozgásos képességeket szerzett,
- önállóan tudott lépcsőzni,
- korábban nem kivitelezhető játékos mozgásfeladatokat is teljesíteni tudott.
Ezek a változások nemcsak funkcionális, hanem életminőségi szempontból is jelentős előrelépést jelentettek.
Nem egyedi eset: klinikai adatok is alátámasztják
Zara története nem önmagában áll. Egy 2025-ben a Pediatrics folyóiratban megjelent átfogó elemzés 11 klinikai vizsgálat 498 gyermekének adatait elemezte. Az eredmények szerint a köldökzsinórvér-infúzió szignifikáns javulást eredményezett a mozgásfunkciókban cerebrális parézissel élő gyermekeknél.
A legnagyobb mértékű javulást:
- fiatalabb gyermekeknél,
- valamint részben önálló mozgásra már képes pácienseknél tapasztalták.
A vizsgálatok biztonságossági adatai is megnyugtatóak voltak:
a kezelés során nem fordult elő több súlyos mellékhatás, mint a kontrollcsoportok esetében.
Mit jelent mindez a köldökzsinórvér-tárolás szempontjából?
Zara esete világosan rávilágít arra, hogy a köldökzsinórvér-eltárolás nem csupán egy elméleti lehetőség vagy „biztosíték”. Olyan őssejtforrásról van szó, amely hosszú évekkel később is felhasználható, és amelynek terápiás jelentőségét Ausztráliában már állami szinten is elismerték cerebrális parézis esetén.
Értékelje a cikket: