GYIK
Gyakori kérdések

Napjainkban a vérképző őssejteket olyan betegek kezelésére alkalmazzák, akik a rákos sejtek megsemmisítését célzó kemoterápián és/vagy sugárterápián estek át. A kemoterápia és sugárterápia sajnos a csontvelőben található neoplasztikus és egészséges őssejteket egyaránt elpusztítja. A transzplantált vérképző őssejtek azonban eljutnak a csontvelőbe, ahol megtelepedve szaporodni kezdenek és helyreállítják a vérképző rendszert és az immunrendszert.

2013-ig több mint 36 000 köldökzsinórvér transzplantációt végeztek a világon és 2006 óta több felnőttet kezelnek köldökzsinórvérrel, mint gyermeket. Az őssejt-transzplantációk közel 30%-ában már jelenleg is a köldökzsinórvér biztosítja a vérképző őssejteket és ennek további növekedése várható, hiszen hiába emelkedett a csontvelő donor regiszterben elérhető donorok száma 27 millióra, mégis csak 50% a valószínűsége annak, hogy ebben megfelelő mintát találnak. Bár a felhasználásra kerülő köldökzsinórvérek döntő többsége közösségi bankokból származik, a gyakorlati tapasztalat mégis azt mutatja, hogy a magán (családi) köldökzsinórvér bankokban tárolt mintákkal, testvéreknél végzett transzplantációk sokkal sikeresebbek a rokonságból eredő kisebb kilökődési kockázat miatt.

Az őssejtekkel végzett klinikai vizsgálatok nagyon ígéretesek. A legújabb eredmények szerint:

• Autoimmun betegségek klinikai kísérleti kezelésében sikeresen alkalmazzák a köldökzsinórból izolált ún. mesenchymális őssejteket a szervezet önpusztító tevékenységének megfékezésére, a megmaradt, még jól funkcionáló sejtek megőrzésére.
• Klinikai kísérletek keretében egyes őssejtek az érregenerációban segítenek, így támogatva az érszűkületes, ill. szívinfarktuson átesett betegek kezelését.
• A klinikai kísérletek eddigi tapasztalatai azt mutatják, hogy a baba születésekor gyűjtött saját köldökzsinórvér visszaadásával eredményesen kezelhetőek az újszülött kori agyi sérült gyermekek és koraszülöttek.

Igen, amennyiben ez a fajta terápia orvosilag indokolt, valamint a donor és a recipiens (az adományozó és a befogadó) szövetei között megfelelő az egyezés. 25% valószínűsége van annak, hogy a testvérek szöveti antigénjei teljes mértékben megegyeznek, de terápia indításához nem szükséges a teljes egyezés. Így annak a valószínűsége, hogy a testvérek mintái egymás számára is megfelelőek, ennél sokkal nagyobb (kb. 70-80%).

Igen. Számos kísérleti eredmény bizonyítja, hogy a köldökzsinórvér eredetű őssejtek primitívebbek, kevésbé fejlettek, illetve szaporodási dinamikájuk jobb a csontvelőből vagy perifériás vérből nyert felnőtt őssejtekhez képest. Az éretlenségükből fakad, hogy köldökzsinórvér esetén a szöveti összeférhetőség vizsgálata csak 6 ponton történik, szemben a csontvelőnél vizsgált 12 ponttal. A mélyfagyasztás gyakorlatilag megállítja az őssejtek öregedését és abban az állapotban konzerválja őket, amelyben azok gyűjtésre kerültek.

A donor- recipiens (adományozó – befogadó) közötti ún. szöveti összeférhetőség, a szöveti antigének megfelelő szintű egyezését jelenti (HLA összeférhetőség), ami alapvető feltétele a sikeres transzplantációnak. Csontvelői minta esetén 10 – 12 ponton történik az egyezőség vizsgálata és 8 olyan kiemelt pont van, ahol csak egyetlen különbség lehet. Köldökzsinórvér őssejtek esetén 6 ponton szükséges az egyezőség vizsgálata, és – tekintettel arra, hogy ezek a sejtek éretlenebbek, mint a felnőtt szervezetből gyűjtött sejtek – két ponton is lehet eltérés közöttük. Éretlenségük további előnye, hogy transzplantációjuk kevesebb szövődményt okoz, vagyis kisebb a kilökődés kockázata (az ún. graft versus host betegség megjelenésének esélye). Számos klinikai vizsgálat mutatja, hogy a túlélési arány a rokon donortól származó köldökzsinórvér transzplantációja esetén majdnem kétszer nagyobb, mint a nem rokon donorok (közösségi bankból vásárolt minták) esetén. Van azonban egyéb oka is annak, hogy a köldökzsinórvér jobban használható a csontvelőnél:

* Az őssejtek azonnal hozzáférhetők, hiszen a bankok a mintát tárolják és nem egy jövendő potenciális donor HLA mintázatát, mint ahogyan azt a csontvelő regiszterek teszik.

Előrehaladott klinikai kísérletek keretében súlyos oxigénhiánnyal született gyermekeket ill. koraszülötteket kezelnek a születésükkor gyűjtött saját köldökzsinórvér mintákkal ill. számos klinikai kísérlet folyik pl. az autoimmun betegekkel, amelyről a legrészletesebb áttekintést a klinikai kísérleteket összefoglaló hivatalos web oldalon talál (ld. www.clinicaltrials.gov).

A fenti egyezés a HLA antigén elnevezésű fehérjékre utal, amelyek a fehérvérsejtek és egyéb humán sejtek felszínén találhatók. Ezek határozzák meg a donor és a recipiens (az adományozó és a befogadó) közötti szöveti összeférhetőséget. Elméletileg a teljes egyezés lenne az ideális, de a gyakorlati tapasztalatok azt mutatják, hogy a transzplantációk kimenetele akkor is pozitív, ha az egyezés nem tökéletes. Míg csontvelő esetén a HLA fehérjék összehasonlítása 10 (12) ponton történik és 8 olyan kiemelt pont van, ahol csak egyetlen különbség lehet, addig köldökzsinórvér esetén az összehasonlítás 6 ponton történik és 4 – nek kell egyezni a megfelelőséghez.

Elméletileg a -150 °C alatt tárolt, ún. mélyfagyasztott sejtek évszázadokig megőrzik életképességüket. A gyakorlati tapasztalatok azonban nem vezethetők ilyen távoli időre vissza: japán tudósok 1973-ban lefagyasztott sejtek életképességét vizsgálták és azt tapasztalták, hogy a kiolvasztott sejtek képesek voltak szaporodni és telepeket alkotni. 24 évig tárolt köldökzsinórvér eredetű őssejtekkel kapcsolatban is azt az eredményt kapták, hogy a sejtek megőrizték eredeti tulajdonságaikat és így a terápiás értéküket is.

Ez a betegség akkor jelentkezik, ha transzplantációt követően a donortól (adományozótól) származó minta, immunológiai reakciókért felelős limfocitái korábbi programjuk szerint működnek, a recipiens (befogadó) sejtjeit ellenséges sejteknek tekintik és a donor limfocitái megsemmisítik a recipiens sejtjeit. A megsemmisítés folyamata valójában a recipiens összes sejttípusát érintheti, de leginkább a rövid életciklusú sejtek sérülnek, például a hámréteg vagy az emésztőtraktus sejtjei, így ez az állapot a bőrön kiütés, csalánkiütés, száraz foltok formájában jelentkezik, ill. az emésztőtraktusban hasmenést okoz. A fenti állapot rendkívül súlyos és ellenáll a kezelésnek, így kimenetele gyakran végzetes. Köldökzsinórvér transzplantáció esetén a reakciók kevésbé intenzívek, mivel a köldökzsinórvér sejtek immunológiailag „naívak”.

Az első transzplantációt 1988-ban végezték Franciaországban és azóta több mint 36 000 transzplantáció történt. Az első közösségi őssejtbankot 1991-ben alapították, majd a következő évben az első magán bank is létrejött. A jelenleg elérhető 160 nemzeti közösségi bank együttesen kb. 730 000 mintát tárol és további 215 magán bankban több mint 4 millió minta van elhelyezve.

A köldökzsinórvért a köldökzsinórból lehet gyűjteni a baba szülése és a köldökzsinór átvágása után. Az eljárás egyszerű, fájdalmatlan és nem zavarja a szülés menetét.

A köldökzsinórvér olyan levételi szettbe kerül gyűjtésre, ami alvadásgátló folyadékot tartalmaz. A levételi szett egyik steril tűjét vezeti a gyűjtést végző orvos vagy szülésznő a köldökzsinór vénájába vagy artériájába, majd addig gyűjti a vért, ameddig annak folyamatos áramlását tapasztalják.

Nem. A köldökzsinórvért azt követően veszik le, hogy a gyermek megszületett és a köldökzsinórt átvágták. A vér levétele körülbelül 5 percet vesz igénybe. Az eljárás fájdalmatlan, egyszerű, valamint biztonságos mind az anya, mind a gyermek számára.

A családi bankban történő tárolás azt az előnyt biztosítja, hogy a minta a család számára bármikor rendelkezésre áll. Nem kell donort keresni, ami amellett, hogy időigényes folyamat, nincs garancia a találat sikerességére, annak ellenére, hogy a jelenleg regisztrált csontvelő donorok száma kb. 27 millió (!).

Nem. A megállapodás aláírásakor a szülők megkapják a „gyűjtőszettet”, amely tartalmazza valamennyi biológiai minta (köldökzsinórvér, köldökzsinór, anyai vér, valamint placenta eredetű köldökzsinórvér (amennyiben ezt a szolgáltatást is kérik) levételéhez szükséges levételi szettet. A szülők dolga csupán annyi, hogy vigyék magukkal a kórházba a gyűjtőszettet.

A gyűjtött köldökzsinórvérből a következő vizsgálatok zajlanak:

• fehérvérsejtszám meghatározása,
• vérképző őssejtek arányának meghatározása,
• sejtek életképességének vizsgálata,
• tenyésztéses mikrobiológiai vizsgálat a gyűjtött minta mikrobiális szennyezettségének meghatározására
• a baba vércsoportjának meghatározása.

Az anyai vérből végzett vizsgálatok: Hep B, Hep C, HIV, CMV és szifilisz.

Ezek a vizsgálatok természetesen elvégezhetők lennének a levett köldökzsinórvér mintából is, ez azonban feleslegesen elpazarolt értékes mintát jelentene. Az anyai vér vizsgálatából kapott eredmények megfelelően valós képet adnak a köldökzsinórvér fertőzöttségére vonatkozóan is.

Nem. A magán (családi) őssejtbankok elsődlegesen a mintát adó donor számára tárolják köldökzsinórvért, így nincs szükség a HLA analízisre. Abban az esetben azonban, ha a mintát édestestvér vagy egyéb közeli családtag kezelésére szánják, meg kell vizsgálni a donor és recipiens szöveti összeférhetőségét. Minden egyes fagyasztott mintához 4 ún. referencia csőszakasz tartozik, amelyből szükség esetén valamennyi olyan vizsgálat elvégezhető, amelyre transzplantáció esetén szükség lehet.

A szerződés aláírásakor egy egyedi azonosító számot kapnak, amely a vérvételi szett összes eszközén, illetve valamennyi dokumentumon feltüntetésre kerül. Ez a szám kíséri végig a minta szállítását, feldolgozását, fagyasztását, tárolását és kizárja a hibákat, illetve a keveredést.

Ha annál a személynél, akinek az őssejtjeit a KRIO Intézet tárolja, olyan betegséget diagnosztizálnak, amely őssejtekkel kezelhető, nagyon fontos, hogy tájékoztassa orvosát arról, hogy a bankban rendelkezésre állnak őssejtek. A minta felhasználásáról az orvos előterjesztése alapján itthon egy szakmai bizottság (Transzplantációs Bizottság) dönt. Ha döntés szültetett az őssejtek transzplantációjáról, akkor a felelős orvos lép kapcsolatba az Intézettel és egyeztet a tárolt minta tervezett felhasználásáról, további vizsgálatok szükségességéről, ill. a szállítás kivitelezéséről.

Két köldökzsinórvér banki lehetőség áll rendelkezésre:

• Családi bankban történő tárolás – autológ vagy allogén transzplantáció céljából, rokon személyek között.
• Közösségi bankban történő tárolás – allogén transzplantáció céljából, nem rokon személyek között. Ebben az esetben a szülők lemondanak a gyermekük születésekor gyűjtött mintáról és a minta tárolása a HLA mintázata alapján történik.

Magyarországon a közösségi bankban történő tárolás lehetősége jelenleg nem elérhető.

Szempontok:

1. A vér lehetséges felhasználási módjai:
   • Közösségi bank: kizárólag idegen donoros allogén transzplantáció
   • Családi bank: autológ transzplantáció, ill. rokon donoros allogén transzplantáció
2. A vér tulajdonosa:
   • Közösségi bank: az állam
   • Családi bank: a gyermek/szülők
3. A vérvételt végző személy:
   • Közösségi bank: szülésznő/orvos
   • Családi bank: szülésznő/orvos
4. A minta tárolása:
   • Közösségi bank: folyékony nitrogén gőzterében
   • Családi bank: folyékony nitrogén gőzterében
5. A szolgáltatás díját fizeti:
   • Közösségi bank: az állam
   • Családi bank: a szülők/felnőtt gyermek
6. A köldökzsinórvér felhasználása Magyarországon:
   • Közösségi bank: körülbelül 10 transzplantáció évente
   • Családi bank: ritka
7. Genetikai összeférhetőség vizsgálata:
   • Közösségi bank: humán leukocita antigén (HLA) vizsgálata kötelező
   • Családi bank: HLA vizsgálata csak akkor kötelező, ha a mintát nem a donor kapja (pl. testvére)