Mire használhatóak
az őssejtek?
Mire használhatóak az őssejtek?
Köldökzsinórvér őssejteket először 1988-ban Franciaországban alkalmaztak sikeresen, amikor egy Fanconi-anémiában szenvedő fiút újszülött testvérétől származó köldökzsinórvérrel gyógyítottak meg. Ez volt az első klinikai bizonyíték arra, hogy a köldökzsinórvér valóban megfelelő őssejtforrás és egy új lehetőség a vérképzőszervi rendellenességek kezelésében. Napjainkig kb. 40 000 transzplantációban kerültek felhasználásra és világszerte több mint 80 féle betegséget gyógyítanak köldökzsinórvérből származó őssejtekkel.
Ahogy az orvostudomány fejlődik, folyamatosan nő azon betegségek száma, amelyek esetében az őssejt transzplantáció sztenderd terápiát jelent. Bár a vérképző őssejtek elsődleges forrása változatlanul a csontvelő, de a nagyvilágban zajló őssejt-transzplantációk kb. harmadában már köldökzsinórvért használnak őssejtforrásként.
A köldökzsinórvér a csontvelői őssejtekkel megegyező módon egyaránt alkalmazható autológ (saját mintával történő) illetve allogén (idegentől vagy rokontól származó mintával történő) transzplantációban. A magán (családi) köldökzsinórvér bankokban tárolt biológiai minták kb. fele autológ transzplantációban, elsődlegesen agyi sérült gyermekek kezelésében hasznosul, míg az allogén testvér transzplantációk 95%-ában súlyos vérképzőszervi rendellenességeket gyógyítanak vele.
Vérképző őssejtekkel kezelhető betegségek listája
Akut leukémiák
- akut limfoblasztos leukémia (ALL)
- akut mieloid leukémia (AML)
- akut bifenotípusos leukémia
- akut gyengén differenciált leukémia
Krónikus leukémiák
- krónikus mieloid leukémia (CML)
- krónikus limfocitás leukémia (CLL)
- fiatalkori krónikus mieloid leukémia (JCML)
- fiatalkori mielomonocitás leukémia (JMML)
Mielodiszplasztikus szindróma
- refrakter anémia (RA)
- refrakter anémia gyűrűs szideroblasztokkal (RARS)
- blaszttúltengéses refrakter anémia (RAEB)
- refrakter anémia transzformációban lévő blaszt túlsúllyal (RAEB-T)
- krónikus mielomonocitás leukémia (CMML)
Mieloproliferatív szindrómák
- akut mielofibrózis
- mielofibrózis
- policitémia vera
- esszenciális trombocitémia
A limfatikus rendszer hiperplasztikus kórképei
- non-Hodgkin limfóma
- prolimfocitás leukémia
Aplasztikus anémia (súlyos)
Gyerekkori rákbetegségek
- Ewing szarkóma
- neroblasztóma (szimpatiko-blasztóma)
Muko-
poliszacharidózisok (MPS)
- Hurler szindróma (MPS-IH)
- Scheie szindróma (MPS-IS)
- Hunter szindróma (MPS-II)
- Sanfilippo szindróma (MPS-III)
- metakromatikus leukodisztrófia
- Maroteaux-Lamy szindróma (MPS-VI)
- Sly szindróma, béta- glükurondiáz hiány (MPS-VII)
- adrenoleukodisztrófia
- II-es mukolipidózis
- Krabbe betegség
- Gaucher betegség
- Niemann-Pick betegség
- Wolman betegség
Öröklött vörösvértest rendellenességek
- béta-thalasszémia
- tiszta vörösvértest aplázia
- sarlósejtes anémia
Öröklött immunrendszeri kórképek
- Omenn szindróma
- súlyos kombinált immunhiány (SCID)
- adenozin-deamináz hiánnyal járó SICD
- T és B limfociták hiányával járó SICD
- T limfociták hiányával járó SICD, B limfocitákkal
- közönséges kevert immunhiányos állapot
- Wiskott-Aldrich szindróma
- X-kromoszómához kötött limfoproliferatív kórkép
Egyéb öröklött állapotok
- Lesch-Nyhan szindórma
- porc-haj hipoplázia
- Glanzmann trombaszténia
- oszteopetrózis (máránycsont betegség)
- Fanconi anémia
Öröklött trombotikus kórképek
- megakariocitózis (öröklött tromocitémia)