Vérképző őssejtek terápiás felhasználása gyermekeknél és felnőtteknél

Példák a köldökzsinórvér (vérképző őssejt) transzplantáció javallatára gyermekek esetében

Az alábbi táblázat példákat mutat be arra vonatkozóan, hogy mely betegségek esetén és milyen eredetű köldökzsinórvér transzplantáció lehetséges.

 

Autológ köldökzsinórvér transzplantáció – saját vérből

Allogén köldökzsinórvér transzplantáció – testvér véréből

Allogén köldökzsinórvér transzplantáció – egyező, nem rokon donortól

1. Leukémiák

Akut limfoblasztos leukémia

nem

igen

igen

Akut mieloid leukémia

a betegség kiterjedésétől vagy progressziójától függően

igen

igen

Krónikus mieloid leukémia

nem

igen

igen

2. A limfatikus rendszer hiperplasztikus kórképei

Akut limfogranulóma (Hodgkin betegség)

a betegség stádiumától függően

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Rosszindulatú limfómák

a betegség stádiumától függően

a betegség stádiumától függően

a betegség stádiumától függően

3. Mielodiszplasztikus szindróma

Krónikus mielogén leukémia

nem

igen

igen

Refrakter anémia

nem

igen

igen

Refrakter anémia szideroblasztokkal

nem

igen

igen

Blaszttúltengéses refrakter anémia

nem

igen

igen

Refrakter anémia transzformációban lévő blaszt túlsúllyal

nem

igen

igen

4. Őssejthiba okozta betegségek

Fanconi anémia

nem

igen

igen

5. A neoplázia egyéb formái

Neuroblasztóma

igen

klinikai vizsgálatokban

nem

Wilms tumor (vesetumor)

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Agytumor

igen

nem

nem

Csonttumor (Ewing tumor)

igen

klinikai vizsgálatokban

nem

6. Autoimmun betegségek – speciális javaslatra

Fiatalkori krónikus sokízületi gyulladás

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Szisztémás lupusz eritematózusz

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Crohn betegség

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

7. Mukopoliszacharidózis

Hurler szindróma- MPS IH

nem

igen

igen

Maroteaux – Lamy szindróma –MPS
VI

nem

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

8. Öröklött vörösvértest kórkép

Béta–thalasszémia

nem

igen

klinikai vizsgálatokban

Diamond - Blackfan  anémia

nem

igen

klinikai vizsgálatokban

Sarlósejtes anémia

nem

igen

klinikai vizsgálatokban

9. Öröklött immunrendszer kórképek

Ataxia – teleangiektázia

nem

klinikai vizsgálatokban

igen

Kopasz limfocita szindróma

nem

igen

igen

Közönséges kevert immunhiányos állapot

nem

igen

igen

DiGeorge szindróma

nem

igen

igen

Kostmann szindróma

nem

igen

igen

Leukocita tapadási elégtelenség

nem

igen

igen

Hyper – IgM szindróma

nem

igen

igen

Omenn szindróma

nem

igen

igen

Wiskott – Aldrich szindróma

nem

igen

igen

X-kromoszómához kötött limfoproliferatív betegség

nem

igen

igen

Súlyos kombinált immunhiány (SCID)

nem

igen

igen

T és B sejtek hiányával járó SCID

nem

igen

igen

T sejtek hiányával járó SCID, B sejtekkel

nem

igen

igen

Adenozin-deamináz hiánnyal járó SCID

nem

igen

igen

10. Egyéb öröklött betegségek

Porc-haj hipoplázia

nem

igen

igen

Glanzmann trombaszténia

nem

igen

igen

Lesch – Nyhan szindróma

nem

igen

igen

Oszteopetrózis (márványcsont betegség)

nem

igen

igen

11. Liposzómás raktározási betegségek

Adrenoleukodisztrófia

nem

igen

igen

12. Betegségek, amelyek esetében a vérképző őssejt transzplantációs kezelés nem konvencionális terápiának számít

1-es típusú cukorbetegség

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Gyermekkori cerebrális parézis

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Tetraplégia

nem

klinikai vizsgálatokban

Anoxiás agykárosodás

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Balesetből eredő agykárosodás

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Példák a köldökzsinórvér (vérképző őssejt) transzplantáció javallatára felnőttek esetében

Az alábbi táblázat példákat mutat be arra vonatkozóan, hogy mely esetekben lehet javasolt a köldökzsinórvér transzplantáció felnőtteknél.

 

Autológ köldökzsinórvér transzplantáció – saját vérből.

Allogén köldökzsinórvér transzplantáció – testvér véréből.

Allogén köldökzsinórvér transzplantáció – egyező, nem rokon donortól.

1. Leukémiák

Akut limfoblasztos leukémia

klinikai vizsgálatokban

igen

igen

Akut mieloid leukémia

klinikai vizsgálatokban

igen

klinikai vizsgálatokban

2. A limfatikus rendszer hiperplasztikus kórképei

Akut limfogranulóma (Hodgkin betegség)

a betegség klinikai jellegétől függően

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Rosszindulatú limfómák

a betegség stádiumától függően

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

3. Mielodiszplasztikus szindróma

Refrakter anémia -RA

klinikai vizsgálatokban

igen

igen

Blaszttúltengéses refrakter anémia -RAEB

klinikai vizsgálatokban

igen

igen

Refrakter anémia transzformációban lévő blaszt túlsúllyal RAEBt

klinikai vizsgálatokban

igen

klinikai vizsgálatokban

4. Őssejthiba okozta betegségek

Súlyos aplasztikus anémia

nem

igen

igen

Paroxizmális nokturnális hemoglobinuria

nem

igen

klinikai vizsgálatokban

5. A rák egyéb formái:

Ivarsejt tumorok

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Mellrák

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Petefészekrák

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Kissejtes tüdőrák

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Veserák

nem

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

Glioblasztóma – központi idegrendszer rák

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Krónikus sokízületi gyulladás

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

Szklerózis multiplex

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

nem

Szisztémás lupusz eritematózusz

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

nem

Crohn betegség

klinikai vizsgálatokban

nem

nem

6. Egyéb betegségek

Szisztémás szklerózis

klinikai vizsgálatokban

klinikai vizsgálatokban

nem