A perinatális sejtes terápiák jelenlegi helyzete cerebralis paresisben

A cerebralis paresis (CP) a gyermekkor leggyakoribb tartós neurológiai mozgászavara. Az elmúlt években egyre nagyobb figyelem irányul a perinatális – köldökzsinórvérből és köldökzsinórszövetből nyert – sejtes terápiákra. Hol tartanak ma ezek a megközelítések, és mit mutatnak a klinikai adatok?

Körülbelül 1,6 eset / 1000 élveszületés

A cerebralis paresisben alkalmazott perinatális sejtes terápiák célja a neuroinflammáció csökkentése, a neuroregeneráció támogatása, valamint a motoros és kognitív funkciók javítása.¹

Bizonyítékok

„State of the Evidence Traffic Lights 2019”

A perinatális sejtes terápiák szerepelnek az Iona Novak és munkatársai által publikált „State of the Evidence Traffic Lights 2019” összefoglalóban, amely a cerebralis paresis kezelésére alkalmazott intervenciókat egy „jelzőlámpa” rendszerben értékeli a hatásosság és az ajánlás erőssége szerint.²

↑ Hatásos (Effective)

S+

Tedd megDo it

BimanualBoNT + OTAction Observation Home ProgramCIMTGoal Directed Training Mobility TrainingTask Specific Training Environmental EnrichmentHippotherapy Partial Body Weight Support Treadmill Training Strength TrainingTreadmill Training Köldökzsinórvér (Umbilical Cord Blood)

W+

Valószínűleg tedd megProbably do it

AFOsAT Adaptive Equipment BoNT + Electrical StimulationContext Focused HABIT-ILEPhysical ActivityTaping AT VR + BiofeedbackAT Robotics AT Virtual Reality + GamingCO-OP Electrical StimulationMobility Training Partial Body Weight Support Treadmill TrainingSEMLS Selective Dorsal RhizotomyAcupuncture BoNT + PhysiotherapyCasting Fitness TrainingModified Sport Orthotics / Night Hand SplintSeating Whole Body VibrationBoNT + Orthotic BoNT + ResistanceCoachingHippo Therapy Hydro TherapyIntrathecal Baclofen Motor SpeechMirror Therapy Strength TrainingYoga Animal Assisted TherapyBio FeedbackDBS LevodopatDCSAT Wii Fit Bone Marrow MNCsHerbal Medicine Focal VibrationHippotherapy Simulation GabapentinMSC Neural Stem CellsTrihexyphenidyl

Worth it line

W−

Valószínűleg ne teddProbably don’t do it

Conductive EducationMassage Physical ActivityReflexology Sensory ProcessingSuit Therapy Vestibular Stimulation TrainingVojtaYoga

S−

Ne teddDon’t do it

Cranial OsteopathyHyperbaric Oxygen NDT [Original Passive Form]Sensory Integration

Hatástalan (Ineffective) ↓

Az értékelési keret és a beavatkozások besorolása a Novak és mtsai. (2019) „Traffic Lights” rendszerén, illetve az eredeti Krio / FamiCord infografikán alapul.² Kiemelve a perinatális sejtes terápiák.

Rövidítések: AFOs – boka-láb ortézis · AT – assistive technology (segítő technológia) · BoNT – botulinum toxin · CIMT – constraint-induced movement therapy · CO-OP – cognitive orientation to occupational performance · DBS – mély agyi stimuláció · MSC – mezenchimális stromális sejt · NDT – neurodevelopmentális terápia · OT – foglalkozásterápia · SEMLS – együlésben végzett többszintű műtét · tDCS – transzkraniális egyenáramú stimuláció · UCB – köldökzsinórvér.

Köldökzsinórvér-alapú terápiák

Klinikai vizsgálatok alapján a köldökzsinórvérből származó sejtes készítmények potenciális terápiás előnyt jelenthetnek cerebralis paresisben szenvedő gyermekek, illetve intellektuális fejlődési zavarral nem társuló autizmus spektrumzavar esetén.^{3, 4}
Ez az innovatív terápiás megközelítés támogathatja a fejlődő agy regenerációs folyamatait, valamint javíthatja a korai agysérülést követő fejlődési kimeneteleket.
Az ilyen indikációkban alkalmazott sejtes készítmények az európai szabályozás szerint ATMP-nek (Advanced Therapy Medicinal Product – fejlett terápiás gyógyszerkészítmény) minősülnek.⁵

Mezenchimális stromális / őssejt-terápiák (MSC)

A mezenchimális stromális sejtek (MSC-k) alkalmazását jelenleg intenzíven vizsgálják a fejlődő agyban zajló gyulladásos folyamatok csökkentése és a regeneráció támogatása céljából.⁵
Az MSC-terápiák preklinikai eredményei biztatónak mutatkoznak cerebralis paresis és újszülöttkori agyi sérülések esetén.⁷
Az MSC-alapú terápiák Európában egyes gyermekneurológiai indikációkban ATMP-ként érhetők el.

Tapasztalat

A FamiCord Group szerepe

A FamiCord Group Európa egyik legtapasztaltabb őssejtbankja a cerebralis paresishez kapcsolódó sejtes terápiák támogatása terén. Eddig terápiás felhasználás céljából kiadásra került:

24köldökzsinórvér-egység

340MSC-alapú készítmény

340 cerebralis paresisben szenvedő gyermek esetében az MSC-alapú ATMP-kezelés jól tolerálhatónak bizonyult, és súlyos mellékhatást nem észleltek.

Chrościńska-Krawczyk M, et al. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev Rep. 2024 Jun 15.

Szeretne többet megtudni?

Előadás a sejtes terápiákról az EACD (European Academy of Childhood Disability) heidelbergi konferenciájáról.

Tekintse meg ▸

Exkluzív interjú Prof. Iona Novak-kal: „Perinatális őssejtek a gyermekneurológiában – a túlzott várakozásoktól a valódi reményig.”

Tekintse meg ▸

Ez a tartalom tájékoztató jellegű, és nem helyettesíti az orvosi tanácsadást. A sejtes terápiák alkalmazhatóságáról minden esetben a kezelőorvos dönt, az egyéni állapot és a hatályos szabályozás figyelembevételével.

Hivatkozások

Sadowska M. et al. Cerebral Palsy: Current Opinions on Definition, Epidemiology, Risk Factors, Classification and Treatment Options. Neuropsychiatric Disease and Treatment, 2020;16:1505–1518.
Novak I. et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3.
Ballen K. et al. Exploring new therapies for children with autism: „Do no harm” does not mean do not try. Stem Cells Transl Med. 2021;10(6):823–825.
Kurtzberg J. et al. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071–2078.
Regulation (EC) No 1394/2007 of the European Parliament and of the Council of 13 November 2007 on advanced therapy medicinal products.
Boyal O. Allogeneic mesenchymal stem cells may be a viable treatment modality in cerebral palsy. World J Clin Cases. 2024;12(9):1585–1596.
Patton M.C.B. et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells. 2025;14(10):700.